Mycophénolate mofétil, peut-être une option dans le traitement de la sclérodermie systémique

L’objectif de ce travail a été d’évaluer l’efficacité et la tolérance du mycophénolate mofétil dans le traitement de la sclérodermie systémique.
Quinze patients atteints de cette affection ont pris part à cette étude ouverte et prospective dont la durée a été de 12 mois.

La quantification  de l’impact de la molécule sur l’évolution de la maladie a été faite par le biais de divers scores et explorations validés pour le suivi de cette maladie :

- score cutané de Rodnan modifié
- score de sévérité de Medsger
- explorations fonctionnelles respiratoires
- échographie cardiaque bidimensionnelle
- questionnaire d’évaluation globale de la santé (Short Form Health Survey ou SF 36 questionnaire).

Le score de Rodnan modifié s’est amélioré de façon significative chez les patients ayant toléré le traitement durant une période supérieure à 3 mois (p<0,0001)
Les scores de sévérité de Medsger se sont montrés significativement plus favorables en ce qui concerne l’atteinte globale (p=0,05), vasculaire périphérique (p=0,05) et  cutanée (p=0,0003).

Le questionnaire SF 36 s’est amélioré (p=0,005) et il y avait également une tendance (non significative, toutefois) à l’amélioration pour la fonction respiratoire.
La pression moyenne artérielle pulmonaire mesurée à l’aide de l’échographie 2D est restée inchangée.

Au total, cette étude prospective ouverte précisant l’impact du mycophénolate mofétil sur l’évolution de la sclérodermie systémique a permis d’entrevoir un effet positif de la molécule qui s’est traduit par une amélioration des scores évaluant l’état cutané, l’état pulmonaire et l’état vasculaire périphérique mais aussi par une perception positive du patient vis à vis de son état de santé global. La fonction pulmonaire quant à elle ne s’est pas dégradée comme on pouvait pourtant s’y attendre mais s’est au contraire plutôt améliorée, non significativement cependant dans cette étude dont l’effectif était toutefois faible.
Des études contrôlées permettront à l’avenir de préciser au mieux l’influence de la molécule sur l’atteinte respiratoire spécifique à la sclérodermie systémique.

Dr Cécile Borget

Référence
Derk CT et coll. : A prospective open-label study of mycophenolate mofetil for the treatment of diffuse systemic sclerosis. Rheumatology 2009 ; 48: 1595-1599

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