Nouveautés dans le traitement des pathologies de la croissance

Les enfants ayant un déficit en hormone de croissance (GHD) et traités avant l’âge de 1 an représentent une population extrêmement homogène qui donne l’opportunité d’évaluer les effets du traitement par GH. Une étude rétrospective française (1) rapporte les résultats sur la taille finale de 49 enfants (20 filles, âge au diagnostic de 6,2 ± 3,6 mois ; 19 garçons, 4,8 ± 3,6 mois) atteints de déficit hypophysaire isolé ou multiple, et traités pendant 16 ± 1,8 ans par GH. La puberté est survenue à 12,2 ± 1,5 ans chez les filles et 13,7 ± 1,5 ans chez les garçons ;

Ces résultats montrent que lorsque le traitement par GH est débuté précocement et maintenu jusqu’à la fin de la croissance, les patients porteurs de GHD normalisent leur croissance et atteignent une taille adulte dans les valeurs normales, proche de leur potentiel génétique. Cela encourage le dépistage et le traitement précoce. Il semble par ailleurs intéressant d’optimiser les doses de GH avant et pendant la puberté.

Une autre étude (2) portant sur 51 enfants GHD, âgés de 7,3 ± 2,19 ans, s’est intéressée à l’efficacité et la tolérance de la rGH administrée une fois par semaine, en double-aveugle, à 3 doses différentes et comparée à la rhGH administrée quotidiennement. Les traitements étaient inversés au bout d’un an, pour une durée totale de traitement de 3 ans.

Les résultats montrent la croissance est identique avec les 2 types de traitement, par rhGH quotidienne ou par rGH hebdomadaire, avec une bonne tolérance.

D’autres essais avec rGH sont en cours, prolongés au-delà de 3 ans.

Concernant les patients porteurs d’un déficit sévère en IGF-1 (IGFD) en rapport avec un syndrome de résistance à la GH, une étude (3) montre les résultats sur la taille finale du traitement par rhIGF-1 chez 16 patients (9 garçons et 7 filles), traités pendant 9,9 ans. 5 patients recevaient également un traitement par analogues du GnRH. Au total, le traitement améliore la taille adulte de ces patients extrêmement petits, sans toutefois permettre d’atteindre une taille dans les valeurs normales, probablement du fait d’un défaut d’observance chez certains patients et d’une diminution de la production d’IGF-1 autocrine/paracrine non corrigée par rhIGF-1.

Dr Stéphanie Bernard

Références
(1) Ben Signor C et coll. : Final height of growth hormone deficient patients treated before one year of age: a therapeutic model.
(2) Saenger P et coll. : in cooperation with Biopartners and LG Life Sciences GH Study Group. Safety and efficacy of a once-a-week sustained release rGH (LB03002) in naïve children with GHD.
(3) Backeljauw PF et coll. : Final and near-final adult height in patients with severe primary insulin-like growth factor-I deficiency (IGFD) after long-term treatment with recombinant human insulin-like growth factor-I (rhIGF-I).

8th Joint Meeting of the Lawson Wilkins Pediatric Endocrine Society / European Society for Pediatric Endocrinology (New York) : 9-12 September 2009.

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