Paris, le vendredi 27 novembre 2019 – Le Zolgensma est un
médicament remarquable à plus d’un titre. Cette thérapie génique,
commercialisée par les laboratoires Novartis donne des résultats
spectaculaires dans l’amyotrophie spinale de type I grâce à une
injection unique. Elle est également remarquable quant à son prix,
il s’agit en effet du médicament le plus cher du monde : 2,125
millions de dollars (1,9 million d'euros) pour une
injection.
Ce montant s’explique en grande partie par la somme qu’a dû
débourser Novartis pour acquérir l’entreprise de biotechnologie qui
a développé cette thérapie génique : 8,7 milliards de dollars et
par la petitesse du « marché » concerné. Ainsi, en France,
on ne compte qu'une quarantaine de nouveaux patients
chaque année.
Tirage au sort
Face aux difficultés évidentes d’accès à cette thérapeutique,
le laboratoire annonce la mise en place d’un programme d’accès
gratuit à Zolgensma.
Le laboratoire suisse et sa filiale Avexis prévoient ainsi de
mettre gratuitement à disposition, en 2020, 100 doses de thérapie
génique pour les bébés de moins de deux ans dans les pays qui n’ont
pas encore aujourd’hui d’autorisation de mise sur le marché (ce
produit n’a actuellement une AMM qu’aux États-Unis).
Mais c’est la méthode choisie par le géant de l’industrie
pharmaceutique qui interroge. En effet, cette mise à disposition se
fera par tirage au sort des enfants de moins de deux ans éligibles
à la thérapie génique dont les dossiers médicaux auront été
adressés au laboratoire par leurs médecins. Un tirage au sort
hebdomadaire sera effectué et chaque enfant pourra « concourir
plusieurs fois ». Si l’on pourrait saluer la générosité
exemplaire du laboratoire qui fait ainsi passer 200 millions de
dollars par pertes et profits, beaucoup d’observateurs, et en
particulier l’AFM téléthon dont le Généthon qui a largement
contribué au développement du zolgensma, s’étonne de cette
méthode.
Ainsi, dans un communiqué, « l’AFM-Téléthon s’indigne qu’un
tel programme basé sur un tirage au sort ait pu être imaginé et, a
fortiori, proposé à des parents dont l’enfant atteint d’une
amyotrophie spinale sévère est condamné à mourir à court terme
».
A la fois pire et seule solution ?
Auprès de l’agence Reuters, Alan Regenberg (Johns Hopkins
Berman Institute of Bioethics) relativise néanmoins le caractère
immoral de l’initiative de Novartis : « cela peut donner
l'impression que vous le faites aveuglément, mais c'est peut-être
le mieux que nous puissions faire (…) Il peut être impossible de
séparer les personnes sur la base du pronostic établi chez des
enfants âgés de moins de 2 ans » souligne-t-il.
Reste que cette initiative, si elle est maintenue malgré le
scandale, est programmée à compter du 2 janvier prochain et les
premières livraisons de médicaments gratuits sont prévues pour
février.
Notons que la France ne devrait pas être concernée par cette
opération pour des raisons réglementaires ; En France, le
Zolgensma® s’il ne bénéficie pas pour
l’heure d’une AMM peut être prescrit dans le cadre d’une ATU
nominative qui a déjà bénéficié à sept nourrissons. Ce qui
n’empêche pas des familles de lancer des cagnottes en ligne pour
récolter les 2 millions d'euros nécessaires à l'achat d'une dose de
Zolgensma®.
« Ce qui est le plus important pour l'AFM-Téléthon c'est
que Novartis/Avexis accélère les démarches réglementaires pour
obtenir le plus vite possible une autorisation de mise sur le
marché pour l'Europe (annoncée en fin du premier trimestre 2020) et
accélère les négociations de prix en France, en revenant à une
position plus raisonnable que le prix américain » tranche
finalement l’AFM-Téléthon.
X.B.
