Les enfants ayant un déficit en hormone de croissance (GHD) et
traités avant l’âge de 1 an représentent une population extrêmement
homogène qui donne l’opportunité d’évaluer les effets du traitement
par GH. Une étude rétrospective française (1) rapporte les
résultats sur la taille finale de 49 enfants (20 filles, âge au
diagnostic de 6,2 ± 3,6 mois ; 19 garçons, 4,8 ± 3,6 mois) atteints
de déficit hypophysaire isolé ou multiple, et traités pendant 16 ±
1,8 ans par GH. La puberté est survenue à 12,2 ± 1,5 ans chez les
filles et 13,7 ± 1,5 ans chez les garçons ;
Ces résultats montrent que lorsque le traitement par GH est
débuté précocement et maintenu jusqu’à la fin de la croissance, les
patients porteurs de GHD normalisent leur croissance et atteignent
une taille adulte dans les valeurs normales, proche de leur
potentiel génétique. Cela encourage le dépistage et le traitement
précoce. Il semble par ailleurs intéressant d’optimiser les doses
de GH avant et pendant la puberté.
Une autre étude (2) portant sur 51 enfants GHD, âgés de 7,3 ±
2,19 ans, s’est intéressée à l’efficacité et la tolérance de la rGH
administrée une fois par semaine, en double-aveugle, à 3 doses
différentes et comparée à la rhGH administrée quotidiennement. Les
traitements étaient inversés au bout d’un an, pour une durée totale
de traitement de 3 ans.
Les résultats montrent la croissance est identique avec les 2
types de traitement, par rhGH quotidienne ou par rGH hebdomadaire,
avec une bonne tolérance.
D’autres essais avec rGH sont en cours, prolongés au-delà de 3
ans.
Concernant les patients porteurs d’un déficit sévère en IGF-1
(IGFD) en rapport avec un syndrome de résistance à la GH, une étude
(3) montre les résultats sur la taille finale du traitement par
rhIGF-1 chez 16 patients (9 garçons et 7 filles), traités pendant
9,9 ans. 5 patients recevaient également un traitement par
analogues du GnRH. Au total, le traitement améliore la taille
adulte de ces patients extrêmement petits, sans toutefois permettre
d’atteindre une taille dans les valeurs normales, probablement du
fait d’un défaut d’observance chez certains patients et d’une
diminution de la production d’IGF-1 autocrine/paracrine non
corrigée par rhIGF-1.
Dr Stéphanie Bernard
(1) Ben Signor C et coll. : Final height of growth hormone deficient patients treated before one year of age: a therapeutic model.
(2) Saenger P et coll. : in cooperation with Biopartners and LG Life Sciences GH Study Group. Safety and efficacy of a once-a-week sustained release rGH (LB03002) in naïve children with GHD.
(3) Backeljauw PF et coll. : Final and near-final adult height in patients with severe primary insulin-like growth factor-I deficiency (IGFD) after long-term treatment with recombinant human insulin-like growth factor-I (rhIGF-I).
8th Joint Meeting of the Lawson Wilkins Pediatric Endocrine Society / European Society for Pediatric Endocrinology (New York) : 9-12 September 2009.
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