Le Dr Eva L. Feldman* a effectué une mise à jour des données du
premier essai de phase 1 de transplantation de cellules souches de
moelle épinière humaines (HSSC) NSI-566 (Neuralstem) dans le
traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA). Elle est la
principale investigatrice de ce premier essai clinique approuvé par
la FDA qui a débuté en janvier 2010. On attend un double bénéfice
de cette intervention, 1/expression des transporteurs d'acides
aminés qui devrait permettre de réduire la toxicité du glutamate
accumulé, et 2/capacité à sécréter des facteurs neurotrophiques
protecteurs.
Les données intérimaires et les détails des 18 procédures
portent sur les 15 patients inclus, dont le dernier traité en août.
Pour des raisons de sécurité, l’étude a inclus séquentiellement 5
groupes de gravité décroissante, à partir d’un premier (groupe A, 6
sujets) non ambulatoire dont la moitié des patients sont ventilés,
puis de patients ambulatoires dans les groupes B à E (3 sujets
chacun). Les 12 premiers patients reçoivent des injections
intrarachidiennes lombaires uni- ou bilatéralement (5 ou 10
injections de 100 000 cellules), le groupe D des injections
cervicales et les 3 derniers patients lombaires puis cervicales. La
FDA a d’abord approuvé les groupes A, B, et C, puis attendu les
données supplémentaires d’innocuité pour les 2 suivants.
Le premier objectif d’innocuité a été atteint avec succès, tous
les patients tolérant la procédure avec des complications minimales
et sans aggravation de la maladie liée à l’intervention. Quatre
décès font cependant l’objet d’analyses en cours. De façon
intéressante, les évaluations cliniques des 12 premiers patients,
de 4 à 12 mois après la transplantation, suggèrent l’atteinte d’un
plateau dans la progression de la maladie dans un sous-ensemble de
patients (ceux ayant reçu la dose la plus élevée), et un patient
(n°11) présente des améliorations cliniques et
électrophysiologiques. Ces données doivent bien sûr être
interprétées avec prudence, l’essai n’étant pas conçu pour mesurer
l’efficacité du traitement. L'atteinte de la fonction respiratoire
conditionnant le pronostic, les prochains résultats des injections
ciblant les neurones moteurs de la moelle épinière cervicale sont
très attendus.
*Présidente de l’American Neurological association, directrice
de recherche à l’université du Michigan et directrice de l’Institut
de recherche médicale Alfred Taubman.
Dominique Monnier
Feldman EL et coll. : Completion and Outcomes of a Phase 1 Intraspinal Stem Cell Transplantation Trial for ALS.
Annual Meeting of the American Neurological Association in partnership with Association of British Neurologists (Boston, Etats-unis) : 7-9 octobre 2012.
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