Pour mieux faire, un nouveau chélateur du fer administré par voie orale est présenté par Novartis

Paris, le jeudi 21 décembre 2006 – Si la détresse des familles touchées par une maladie rare, confrontées à l’immobilisme et à la solitude, parvient difficilement à trouver une réelle consolation dans la manifestation des belles intentions politiques, il ne peut être nié que ces dernières années ont été marquées par une véritable volonté dynamique d’améliorer la prise en charge de ces patients. Cette impulsion aura été particulièrement remarquable face à la nécessité de développer les médicaments orphelins. C’est ainsi que dès décembre 1999 l’adoption d’une réglementation européenne ouvrait à l’industrie pharmaceutique une nouvelle voie, plus incitative, en faveur de ces produits. En vertu de ces dispositions, la désignation « médicament orphelin », accordée par un comité dédié à cette question au sein de l’Agence européenne du médicament, correspond à un traitement destiné à soigner une maladie dont la prévalence ne dépasse pas les 5/10 000. La mise en place de ces critères favorisant la recherche sur les maladies rares a abouti entre 2000 et 2005 à la « désignation de 240 médicaments et à l’attribution d’une autorisation de mise sur le marché (AMM) européenne à 16 spécialités ». Parallèlement à cette législation européenne, le plan national maladies rares 2005-2008 dessinait comme axe principal de son action la nécessité de « poursuivre l’effort en faveur des médicaments orphelins ». Dans cette perspective était notamment prévue la « mise en ligne d’informations sur le développement, la disponibilité des médicaments orphelins, en lien avec l’Agence française de sécurité sanitaire et des produits de santé (AFSSAPS) et les entreprises du médicament (LEEM) ». Le gouvernement s’engageait également à « assurer la disponibilité et la prise en charge » de ces produits.

 

Soutien aux drépanocytaires

 

En outre, au-delà de ce cadre général, le plan maladies rares a choisi de s’intéresser plus précisément à la spécificité de certaines pathologies. C’est ainsi qu’une grande attention a été apportée à l’amélioration de la prise en charge de la drépanocytose, qui touche 15 000 personnes en France. Ces patients bénéficient aujourd’hui de la mise en place d’une carte de soins et d’informations. L’importance de la mise à disposition d’un tel document à l’intention des drépanocytaires est liée notamment selon la Direction générale de la Santé (DGS) au fait que ces patients « nécessitent une surveillance et une prise en charge spécifique en raison des risques de complications liées à l’anémie ».

 

Un nouveau médicament orphelin

 

Avec leur nouveau chélateur du fer, Exjade, présenté le 1er décembre dernier, les laboratoires Novartis s’inscrivent totalement dans l’esprit des directives européennes, du cadre général du plan national maladies rares et du souci du gouvernement d’améliorer la prise en charge des patients atteints de drépanocytose. Exjade, dont la particularité est d’être administré par voie orale, a en effet reçu en mars 2002 le statut de médicament orphelin par la Commission européenne dans l’indication « Traitement des surcharges chroniques en fer requérant un traitement chélateur ». La déféroxamine était jusqu’à alors destinée à traiter la surcharge en fer chronique post-transfusionnelle. Son mode d’administration par voie sous cutanée, pendant huit à douze heures par jour et ce cinq à sept jours par semaine conduisait fréquemment à son abandon par les malades. « Ce mode d’administration constitue une réelle contrainte pour les patients et est souvent à l’origine d’une mauvaise observance au traitement, et ce, malgré les graves conséquences en termes de morbi-mortalité », explique le docteur Mariane de Montalembert. Aussi, la forme orale d’Exjade correspond à une réelle amélioration de la qualité de vie des patients concernés.

 

Indications


Le nouveau chélateur du fer oral, Exjade, est indiqué dans le traitement de la surcharge en fer chronique secondaire à des transfusions sanguines fréquentes (supérieures ou égales à 7ml/kg/mois de concentrés érythrocytaires) chez les patients qui présentent une β-thalassémie majeure, âgés de 6 ans et plus. Il est également indiqué dans le traitement de la surcharge en fer chronique secondaire à des traitements sanguins lorsque le traitement par la déféroxamine est contre-indiqué ou inadapté chez les groupes de malades suivants : les patients présentant d’autres anémies, les patients âgés de 2 à 5 ans, les patients présentant une β-thalassémie majeure avec une surcharge en fer chronique secondaire à des transfusions sanguines peu fréquentes (inférieures à 7ml/kg/mois de concentrés érythrocytaires). Dans le cadre de cette indication les laboratoires Novartis estiment qu’Exjade facilitera la prise en charge non seulement des patients atteints de β-thalassémie majeure, mais également de drépanocytose et de syndromes myélodysplasiques.


A.H.

Référence
Communiqué de presse des laboratoires Novartis Pharma, le 1er décembre

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