Une immunothérapie dans le neuroblastome à haut risque

Qarziba® (dinutuximab bêta) est un médicament mis à disposition par Eusa Pharma pour le traitement du neuroblastome de haut risque. Immunothérapie anti-GD2, le dinutuximab bêta est un anticorps monoclonal chimérique murin/humain de type IgG1 obtenu par ADN recombinant qui se lie spécifiquement au récepteur GD2 à la surface des cellules de neuroblastome qu'elle détruit par lyse et cytotoxicité.

Rappelons que le neuroblastome est une maladie rare, qui représente environ 10 % des tumeurs solides de l'enfant de moins de 15 ans et dont le pronostic est particulièrement sévère. Selon le libellé de son AMM européenne, Qarziba® est « indiqué dans le traitement des patients âgés de 12 mois et plus, atteints d’un neuroblastome de haut risque, qui ont précédemment reçu une chimiothérapie d’induction et ont présenté au moins une réponse partielle, suivie d’un traitement myéloablatif et d’une greffe de cellules souches, ainsi que chez les patients ayant des antécédents de neuroblastome récidivant ou réfractaire, avec ou sans maladie résiduelle » (1, 2).
 
Cette AMM, délivrée « sous circonstances exceptionnelles », est subordonnée au calendrier d'un programme d'études qui précisera annuellement les données de sécurité post-autorisation non interventionnelle (PASS) (1).

En 2017, la Commission de la transparence de la HAS a reconnu que Qarziba®, en association à l’isotrétinoïne et sans IL-2, apportait :
  • un service médical rendu important dans l’indication de l’AMM,
  • une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la prise en charge de la phase d’entretien du neuroblastome de haut risque,
  • une absence d’amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la prise en charge du neuroblastome récidivant ou réfractaire,
  • et un avis favorable pour sa prise en charge à l'hôpital (3).
 
Dès l'origine, le dinutuximab bêta a été développé au plan clinique par le réseau européen de recherche sur le neuroblastome SIOPEN, puis avec le réseau américain Children’s Oncology Group. Grâce à des données récentes, « l’identification de modalités d’administration mieux tolérées a pu être établie », précise le Dr Dominique Valteau-Couanet, chef du département Cancérologie de l'enfant et de l'adolescent à l'Institut Gustave-Roussy et présidente de SIOPEN, qui vient de publier une synthèse sur la prise en charge des neuroblastomes de haut risque (4) ; elle ajoute que « Qarziba® fait maintenant partie de la stratégie thérapeutique de base pour la prise en charge de ces patients ».

Depuis septembre 2018, un financement par la DGOS et l'Assurance maladie est mis en place à titre exceptionnel jusqu’au 31 décembre 2019, dans la prise en charge de la phase d’entretien du neuroblastome à haut risque (5).
 

Véronique Canac

Références
D'après le Communiqué de presse : « Eusa Pharma annonce la mise à disposition officielle de Qarziba® (dinutuximab bêta) dans le traitement du neuroblastome de haut risque ». Le 11 décembre 2018.
1. European Medicines Agency. Qarziba® (dinutuximab bêta). 8 mai 2017. Annexes I et II.
2. Qarziba® (dinutuximab bêta). Résumé des caractéristiques du produit.
3. Haute Autorité de la Santé. Synthèse de l'Avis de la Commission de transparence. Maladie rare, nouveau médicament. DINUTUXIMAB BETA EUSA (dinutuximab bêta), anticorps monoclonal. Avis du 22 novembre 2017.
4. Valteau-Couanet D, Scheiermacher G, et al. Prise en charge des neuroblastomes de haut risque : l’expérience du groupe européen SIOPEN. Bulletin du cancer, 2018, 105 (10) : 918-924.
5. Direction générale de l'Offre de soins, Direction de la Sécurité sociale. Note d’information N° DGOS/PF2/DSS/1C/2018/216 du 18 septembre 2018.

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