Un médicament antisens a l'AMM pour le traitement de l'amylose héréditaire à transthyrétine

L’amylose héréditaire à transthyrétine (ATTRh) est une maladie génétique rare qui peut toucher certaines populations (au Nord du Portugal, par exemple). Elle est due à des mutations au niveau du gène encodant la transthyrétine (TTR). Ce polymère se dissocie alors en monomères, provoquant des dépôts extracellulaires de substance amyloïde (fibrilles de TTR) qui s'accumulent dans les petites fibres nerveuses (périphériques et végétatives) ainsi que dans certains organes [...]