Syndrome néphrotique idiopathique : traitement court ou traitement long ?

Plus de 90 % des enfants atteints d’un syndrome néphrotique idiopathique répondent à une corticothérapie orale à forte dose. La prednisolone est le corticoïde le plus souvent utilisé. En 2012, à la suite d’une analyse de la Cochrane, des guidelines ont été édités recommandant une corticothérapie plus longue que ce qui était préconisé jusqu’alors, dans le but de retarder, voire d’éviter les récidives, très fréquentes dans cette pathologie. Le traitement conseillé était de 60 mg/m2  ou 2 mg/kg pendant 4 à 6 semaines, puis 40 mg/ m2  ou 1,5 mg/kg 1 jour sur 2 et poursuivi pendant 2 à 5 mois, avec des doses dégressives, au lieu des 8 semaines de traitement préconisées jusqu’alors. Mais les faiblesses méthodologiques des essais inclus dans cette revue Cochrane n’ont pas convaincu les praticiens, et l’on a pu constater que la majorité d’entre eux, au Royaume-Uni comme dans d’autres pays, a continué à prescrire le traitement habituel.

Le British Medical Journal publie les résultats d’un essai randomisé de phase III dont l’objectif était de déterminer si l’allongement de la durée de la corticothérapie, de 8 à 16 semaines, réduisait le risque de rechute. Au total 237 enfants de 1 à 14 ans, présentant un premier épisode de syndrome néphrotique idiopathique cortico-sensible, ont été inclus. Ils ont été randomisés pour recevoir une corticothérapie par prednisolone pendant 16 semaines (n = 119) ou le traitement standard de 8 semaines suivi du placebo (n = 118).

Pas de bénéfice clinique avec le traitement prolongé mais des dépenses de santé moindres

Les résultats ne montrent aucun bénéfice sur le délai de survenue d’une première rechute dans l’espace de 24 mois. Le taux de rechute, le nombre d’enfants présentant des rechutes à répétition ou l’incidence des syndromes néphrotiques cortico-dépendants ne sont pas non plus différents dans les deux groupes, non plus que la fréquence du recours à une alternative thérapeutique comme les immunosuppresseurs. La dose totale de prednisolone par enfant à la fin de l’essai est de 6 674 mg dans le groupe traitement prolongé et 5 475 mg pour la durée standard. Il n’apparaît pas non plus de différence significative en ce qui concerne les effets indésirables graves, si l’on excepte des troubles du comportement plus souvent rapportés par les parents des enfants inclus dans le groupe standard.

Paradoxalement, le traitement prolongé est plus économique que le traitement standard. Il est en effet associé à une moindre utilisation des services de santé et à des coûts totaux de prescription inférieurs pendant 24 mois. Il est aussi associé à un léger gain de qualité de vie pour les enfants et leurs parents.

Dr Roseline Péluchon

Références
Webb NJA et coll. : Long term tapering versus standard prednisolone treatment for first episode of childhood nephrotic syndrome: phase III randomised controlled trial and economic evaluation.
BMJ 2019; 365: l1800

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