Fort impact des facteurs socio-économiques sur la survie des patients atteints de mucoviscidose en Europe

La mucoviscidose est une maladie héréditaire caractérisée par l’épaississement des sécrétions au niveau de plusieurs organes, essentiellement les poumons et le pancréas, ce qui altère leur fonctionnement. La maladie est liée à une anomalie de la protéine CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane conductance Regulator). Cette protéine régule les transports de chlore à travers les membranes des muqueuses glandulaires du corps (sécrétions bronchiques, biliaires, pancréatiques, etc.).

C’est la plus fréquente des maladies génétiques dans les populations de type caucasien. Une étude fournit un état des lieux de la survie des patients atteints de mucoviscidose en Europe à l'aide du registre des patients de la Société européenne de la mucoviscidose et prend en compte l'impact du statut socio-économique.

51,7 ans pour la survie médiane

Dans cette étude ont été inclus les sujets atteints de mucoviscidose vivants en 2010 et suivis sur la période 2010- 2014. Les courbes de survie ont été établies et comparées à l'aide de la méthode de Kaplan-Meier et du test de Logrank. Pour estimer l'association entre les facteurs socio-économiques et le risque de décès selon l'âge, avec ajustement pour le sexe, l'âge au moment du diagnostic, le génotype codant la protéine CFTR et le statut de transplantation ont été analysé par régression de Cox. Au total l'analyse finale inclut 13 pays avec 31 987 sujets (135 833 années-personnes de suivi) et 1 435 décès. L'âge médian de survie pour les patients de la cohorte est de 51,7 ans (intervalle de confiance à 95 % IC à 95 % 50,0-53,4).

Après ajustement pour tenir compte de l'âge au moment du diagnostic, du sexe, du génotype CFTR et du statut de transplantation, il existe des preuves solides d'une association entre les facteurs socio-économiques et la mortalité (p < 0,001). Les pays où les dépenses de santé se situent dans le tiers supérieur ont un risque de mortalité inférieur de 46 % (Hazard Ratio HR 0,54, IC à 95 % 0,45-0,64) par rapport aux pays où les dépenses de santé sont dans le tiers inférieur.

Dans l’attente de nouvelles études après la mise à disposition de Kaftrio®

Ainsi la survie médiane des patients atteints de mucoviscidose en Europe est-elle estimée à 51,7 ans et parait être influencée par des facteurs socio-économiques (notamment dans le domaine des dépenses de santé). Si cette étude de cohorte rétrospective par registre scanne les années 2010 à 2014, elle donne une base de comparaison aux futures études de cohorte qui vont apparaitre à partir de l’année 2020-2021, date des premières utilisations du médicament Kaftrio®.

Ce traitement, combinaison de trois molécules (trithérapie), fait partie de la famille des modulateurs de la protéine CFTR et vise à rétablir (tout au moins partiellement) la fonctionnalité des muqueuses glandulaires afin de diminuer les symptômes. Avec l'arrêté pris fin décembre (permettant de délivrer ce traitement aux enfants de moins de 12 ans), certains suggèrent que son utilisation précoce pourrait en outre permettre d'empêcher la dégénérescence des organes cibles dès l’enfance et pourrait changer radicalement l’espérance de vie des malades.

Anne-Céline Rigaud

Référence
McKone E et coll. : Survival estimates in European cystic fibrosis patients and the impact of socioeconomic factors: a retrospective registry cohort study. Eur Respir J 2021, 58 (3) 2002288; DOI: 10.1183/13993003.02288-2020

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