AMM des anticancéreux : sur quels critères ?

Pour obtenir l’autorisation de mise sur le marché (AMM) d’un nouveau médicament, il faut prouver que celui-ci apporte des bénéfices pour le traitement et que ceux-ci sont supérieurs aux effets indésirables. L’efficacité des traitements anti-cancéreux est souvent appréciée sur des critères de substitution et des mesures indirectes montrant que la molécule a une activité biologique, mais sans que l’effet sur la survie ou la qualité de vie des patients soit forcément établi.

Le British Medical Journal publie les résultats d’une étude rétrospective dont le but est justement de déterminer la disponibilité des données en terme de bénéfice sur la survie et la qualité de vie de traitements anti-cancéreux approuvés en Europe entre 2009 et 2013.

Pas de preuves d’un effet sur la survie ou la qualité de vie dans plus de la moitié des cas

Au cours de cette période, l’Agence européenne du médicament (EMA) a accordé une autorisation de mise sur le marché à 48 traitements anti-cancéreux, dans 68 indications. Huit de ces indications étaient approuvées sur la base d’une étude à une seule branche. L’observation systématique des autorisations de mise sur le marché par l’EMA montre que 39 d’entre elles, sur les 68, soit 57 %, ont été délivrées sans que la preuve directe de l’effet du médicament en terme d’amélioration de la survie ou de la qualité de vie soit apportée. A 3,3 ans de leur mise sur le marché, aucun élément nouveau ne vient apporter cette preuve pour 33 de ces traitements. L’étude montre qu’il est en réalité très rare que de nouvelles études ou des suivis post-marketings livrent des données nouvelles quant à l’impact des nouveaux traitements anti-cancéreux sur les deux objectifs les plus importants pour le patient, la survie et la qualité de vie. Quand un gain est prouvé en terme de survie par rapport à un traitement existant ou au placebo, il est souvent marginal et jugé significatif dans moins de la moitié des cas (11/23).

Au cours du processus d’évaluation d’une nouvelle molécule, les critères de substitution ont l’avantage de rendre plus rapide le développement de la molécule et donc l’accès au médicament. Il est toutefois permis de se demander si les travaux basés sur ces critères de substitution apportent réellement des informations optimales voire valides pour les patients et les praticiens, d’autant, que, comme le montre cette étude, les preuves de l’efficacité sur la survie ne sont que rarement évidentes après la commercialisation du produit.

Dr Roseline Péluchon

Références
Davis C et coll. : Availability of evidence of benefits on overall survival and quality of life of cancer drugs approved by European Medicines Agency: retrospective cohort study of drug approvals 2009-13.
BMJ 2017; 359: j4530.

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Vos réactions (3)

  • Tiens on ne le supposait pas !

    Le 13 octobre 2017

    C’est aussi bien ce qu’on supposait et que l’on se disait dans les chaumières comme chez les médecins généralistes : « L’efficacité des traitements anti-cancéreux est souvent appréciée sur des mesures indirectes montrant que la molécule a une activité biologique, mais sans que l’effet sur la survie ou la qualité de vie des patients soit forcément établi. »

    De plus, la plus grande partie des cancéreux ne résistent pas à l’attrait des médecines douces, à celui des plantes locales, et plus encore des médicaments venus de l’étranger surtout de Suisse en particulier. Personne n’en tient compte même si l’effet placebo n’existait pas dans ce domaines. (British Medical Journal).

    Et pourtant, l’Agence européenne du médicament (EMA) a accordé une autorisation de mise sur le marché à 48 traitements anti-cancéreux, dans 68 indications. L’observation des AMM délivrées par l’EMA montre que 39 d’entre elles, sur les 68, soit 57 %, ont été délivrées sans que la preuve directe de l’effet du médicament en terme d’amélioration de la survie ou de la qualité de vie soit apportée.

    Nous attendons avec impatience la publication des noms de ces 39 anticancéreux. P. EVEN et B. DEBRE en avaient parlé. Mais bon ils n’ont pas d’intérêts avec les firmes qui les commercialisent.

    Dr Jean Doremieux, urologue en semi-retraite

  • Pour une réflexion éthique concernant les sujets très âgés

    Le 13 octobre 2017

    Il serait intéressant de faire les études au grand-âge, car ce que nous constatons, dans ces tranches d'âge, c'est le fait que nous récupérons des patients qui finissent par décéder du traitement et de ses complications chez ces patients hautement fragilisés par des co morbidités actives, sans que ce soit le cancer qui puisse être mis en cause. Une réflexion éthique sur ce sujet devrait exister à grande échelle et permettre la présence d'un gériatre aux réunions de concertations.

    Dr Marilyn Kalfa, PH, gériatre chef de service d'une unité de SSR lourd (filière neuro et onco)

  • Ne pas conclure plus loin que l'article ...

    Le 13 octobre 2017

    Les noms des médicaments concernés sont inscrits dans cet article, avec les indications concernées, il suffit d'aller le lire.

    Par ailleurs, il faut ajouter que tous les traitements ayant eu un avis favorable de l'EMA dans l'indication concernée ne sont pas forcément très utilisés. Je pense d'ailleurs qu'une grande part de ces indications n'a pas passé le filtre de la commission de transparence (et ne sont donc pas ou peu prescrits en France), il serait d'ailleurs intéressant de faire cette comparaison.

    Il en ressort surtout que l'EMA a tendance à accorder assez largement les autorisations, peut-être pour ne pas passer à coté d'un traitement qui pourrait un jour s'avérer efficace, laissant le temps faire le tri ...

    Isabelle Dubus

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