Autorisation temporaire d’utilisation : enfin un "guichet unique" !

Paris, le mardi 21 août 2018 – Lancé en 1994 et alors inédit en Europe, le dispositif français des autorisations temporaires d’utilisation (ATU) nominatives (ATUn) ou de cohorte (ATUc) qui permet aux patients d’accéder à des médicaments innovants prometteurs avant leur autorisation de mise sur le marché (AMM) bénéfice aujourd’hui à 20 000 patients atteints de maladie grave ou rare chaque année. Le plus souvent rapide et efficace (les délais de réponse pour les ATUn dépassent rarement 48 heures quand il s’agit d’un médicament connu de l’Agence nationale de sécurité du médicament), le système n’est cependant pas exempt de contraintes administratives parfois ubuesques. Exemple parmi d’autres : il existe aujourd’hui quatre numéros de fax (!) différents pour transmettre à l’ANSM (depuis la pharmacie à usage intérieur) les demandes d’ATU.

Bientôt la fin du fax !

Puisque le "guichet unique" est aujourd’hui considéré comme le graal, le dispositif des ATU se devait d’en avoir un. Ainsi, à partir de septembre, il suffira de composer le 01 55 87 36 12 pour transmettre sa demande d’ATU. Certaines langues perfides pourraient considérer qu’à l’heure du tout numérique, le guichet unique aurait même pu se passer du fax, innovation des années 80 du siècle dernier !). Cet eldorado sera atteint avant la fin de l’année, avec la mise en place d’une application web « e-Saturne » qui permettra « la télétransmission des demandes d’ATUn (en remplacement du système par fax) ». Autre évolution importante à partir du mois prochain, un référentiel des ATU et des critères d’octroi seront disponibles, tandis qu’un nouveau formulaire a été établi.

Faites ce qu’on vous dit et tout ira bien

Censé être plus ergonomique, le dispositif ne sera pas nécessairement plus souple. Désormais en effet, le prescripteur devra s’engager « vis-à-vis des critères établis ». Ainsi, le praticien devra-t-il mentionner si « la situation clinique du patient correspond à tous les critères d’octroi mentionnés dans le référentiel ». Dans le cas contraire, si un seul critère diffère, la demande devra être justifiée par le prescripteur. Il en sera de même si le médicament ne figure pas dans le référentiel. Alors que certaines ATU ont pu être considérées comme trop strictes (on se souvient par exemple des polémiques autour de l’ATU concernant le baclofène), certains pourraient redouter des restrictions supplémentaires De la même manière, la précision selon laquelle « les demandes établies sur la bonne version du formulaire et conformes au référentiel seront traitées plus rapidement » pourraient être ressenties comme une menace voilée sur la liberté des prescripteurs.

Plus de souplesse oui, mais gare aux faux espoirs

Beaucoup par ailleurs jugeront que ces évolutions techniques et administratives ne doivent être qu’un premier pas vers une refonte plus large des ATU. L’extension et l’assouplissement du système sont attendues par de nombreux acteurs, comme l’ont témoigné au mois de juin les positions convergentes des représentants de l’industrie du médicament (LEEM) et de plusieurs sénateurs à l’origine d’une mission d’évaluation sur les médicaments innovants (et de manière incidente d’un rapport de l’Inspection générale des affaires sociales sur l’autorisation du Truvada en proxphylaxie pré-exposition au VIH). Au Palais du Luxembourg, Yves Daudigny, Catherine Deroche et Véronique Guillotin ont notamment invité les pouvoirs publics à réfléchir aux mécanismes complexes de financement des ATU. Par ailleurs, ils estiment que les ATU devraient être délivrées « par indication et plus par produit, de manière à couvrir les situations d’extension d’indication survenant après la délivrance de la première AMM ». D’une manière générale, ils souhaitent que le système soit « plus rapide et plus souple, mais révisable à tout moment sur la base des données obligatoirement produites au cours des phases d’ATU et de post-ATU ». Plébiscités par un grand nombre d’associations de patients et de spécialistes, ces préconisations sont néanmoins observées avec une certaine circonspection par une poignée de spécialistes, dont les oncologues Nicole et Gérard Délépine qui rappellent dans une récente tribune que dans de nombreux cas les bénéfices associés aux thérapies innovantes en cancérologie demeurent encore aujourd’hui très limités.

Demande d’ATU : les nouveaux du mois de septembre 2018 https://ansm.sante.fr/content/download/148343/1954801/version/1/file/ATUn-Fiche-aout2018.pdf

Aurélie Haroche

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Vos réactions (1)

  • Confusion ATU/RTU

    Le 21 août 2018

    Pour le baclofene et pour la Prep TRUVADFA il s’agit me semble-t-il de RTU et non pas d’ATU car ces 2 médicaments ont eu une RTU et que pour les indications mentionnées il s’agissait d’extension d’indications de médicaments disposant d’AMM.

    Thomas Riquier

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