Mucoviscidose : essai clinique de phase 2

Sur la base de travaux de recherche financés par Vaincre la Mucoviscidose, un essai clinique va être lancé chez des patients atteints de mucoviscidose. Cette étude clinique menée par le laboratoire pharmaceutique Actelion1 vise à tester la capacité du Miglustat à restaurer l’activité de la protéine CFTR chez des patients atteints de mucoviscidose. Pour l'association Vaincre la Mucoviscidose et les patients atteints de mucoviscidose, c'est une étape majeure qui permet de poursuivre l’étude d’une molécule prometteuse et porteuse d’espoir. Cet essai clinique de phase 2a se déroulera en Espagne et mobilisera 25 patients atteints de mucoviscidose et porteurs de la mutation delta F5082 présente chez environ 70% des patients atteints de mucoviscidose. Les résultats de l’essai clinique devraient être connus à la fin de l’année 2008. Cette étude représente une étape importante puisqu’elle correspond à la première administration de la molécule chez l’homme après plusieurs années de recherche en laboratoire. En cas de résultats positifs, d’autres étapes devront être franchies avant de valider l’efficacité du miglustat par une étude de phase 3 de plus grande envergure. Le lancement de cette étude clinique représente donc un important premier pas porteur d’espoir pour beaucoup des patients atteints de mucoviscidose. La découverte du Miglustat, résultat d'une technologie de pointe et d'un financement important de l'association Vaincre la Mucoviscidose Le potentiel de cette molécule dans le cadre de la mucoviscidose a été découvert grâce à des travaux financés par Vaincre la Mucoviscidose et réalisés par l’équipe du professeur Frédéric Becq (CNRS, Poitiers). Le Miglustat a été repéré grâce à la technique du criblage à haut débit, une technologie de pointe qui permet de tester en peu de temps un grand

Voir : http://www.vaincrelamuco.org/e_upload/pdf/cp_miglustat_280907.pdf

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