Drépanocytose : des thérapies géniques à l’essai

L’institut Imagine a lancé l’évaluation de possibles thérapies géniques de la drépanocytose, dont certaines utilisent la technologie des « ciseaux moléculaires » Crispr-Cas-9. Le projet, baptisé EDITSCD, est menée par une équipe de chercheurs européens dirigée par le Pr Annarita Miccio. Deux pistes seront étudiées : la réactivation de l’expression de l’hémoglobine fœtale et la correction de la mutation responsable de la drépanocytose.

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