
Thérapie génique dans l'hémophilie, plus qu’un espoir
L'Hémophilie A ou B est une affection héréditaire de transmission récessive liée au sexe due au déficit à un degré variable respectivement en Facteur VIII ou Facteur IX ; lorsque le déficit est majeur, inférieur à 1 %, la symptomatologie est sévère marquée par la survenue de manifestations hémorragiques touchant le plus souvent les articulations mais sans épargner le système musculaire ou d'autres localisations où le pronostic est alors particulièrement grave (localisation ORL, [...]