Mucoviscidose : l’accès compassionnel au Kaftrio/Kolydeco élargi

Depuis jeudi dernier, l’Agence nationale de sécurité du médicament (ANSM) autorise l’accès compassionnel du traitement combiné Kaftrio/Kolydeco pour les patients atteints de mucoviscidose non porteurs de la mutation F508del du gène CFTR dès l’âge de 6 ans (et non plus 12 ans) et ce désormais quelle que soit la gravité de la maladie. Le traitement Kaftrio/Kolydeco dispose depuis 2020 d’une autorisation de mise sur le marché (AMM) au sein de l’Union Européenne, mais uniquement pour les patients de 12 ans et plus porteurs de la mutation F508del.

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