Accès précoce aux médicaments innovants : un bilan globalement positif

Paris, le lundi 23 mai - En juillet 2021, dans le contexte de la Covid, la HAS (Haute autorité de santé) et l’ANSM (Agence nationale de sécurité du médicament) établissaient une procédure d’accès précoce aux médicaments innovants sur leur présomption d’efficacité et de sécurité.

Dix mois après l’entrée en vigueur de cette réforme prévue par la loi de financement de la sécurité sociale pour 2021, la HAS et l’ANSM dressent un premier bilan de ce dispositif.

Rappelons que l’autorisation d’accès précoce est un dispositif dérogatoire qui permet la mise à disposition et la prise en charge financière d’un médicament (dans une ou plusieurs indications) avant son remboursement par l’Assurance maladie dans le cadre du droit commun.

Une autorisation d’accès précoce (AAP) peut être accordée sur demande d’un laboratoire pour un traitement qui remplit chacune des conditions suivantes : l’efficacité et la sécurité de ce médicament sont fortement présumées au vu des résultats d’essais thérapeutiques ; il est indiqué dans une maladie grave, rare et invalidante ; il n’existe pas de traitement approprié ; la mise en œuvre du traitement ne peut être différée ; ce médicament est présumé innovant, notamment au regard d’un éventuel comparateur cliniquement pertinent.

Des avancées thérapeutiques majeures

En 10 mois, une centaine de demandes d’autorisation d’accès précoce (pré-AMM et post-AMM) ont été déposées par les laboratoires pharmaceutiques auprès de la HAS. Au 30 avril, 50 décisions avaient déjà été rendues, aboutissant dans 80 % des cas à un octroi d’AAP.

La HAS a accordé, par exemple, après analyse de l’ANSM, des autorisations d’accès précoce à Trodelvy et à Keytruda, médicaments bénéficiant potentiellement aux milliers de femmes atteintes chaque année d’un cancer du sein métastatique triple négatif, au Ronapreve, traitement efficace sur le variant Delta de la Covid-19 et dont l’accès précoce, accordé très rapidement, a permis de rendre accessible ce traitement en pleine vague Delta, ou encore à l’association Kaftrio/Kalydeco qui représente un réel espoir dans le traitement de la mucoviscidose pour certains patients de plus de 6 ans.

Le délai d’instruction des dossiers est très court. Alors que le délai d’instruction réglementaire est fixé à 90 jours, les deux agences affichent ensemble des délais moyens constatés de l’ordre de 60 jours. Concernant les produits visant à traiter ou à prévenir les formes sévères de la Covid-19, le délai a même été réduit à 35 jours.

Après ce premier bilan positif, la HAS fait part de son intention de faire évoluer ses critères de jugement dans le sens d’une facilitation de l’octroi de cette autorisation dérogatoire.

Gabriel Poteau

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